研發創新
R&D INNOVATION
創新藥技術平臺聚焦前沿
公司致力于打造成為領先的創新驅動型生物醫藥平臺，旗下巨石生物是一家以卓越的自主研發能力為核心驅動力的創新生物醫藥企業，
擁有全面的研發和商業化能力，專注于抗體類藥物、抗體偶聯藥物（ADC）以及mRNA 疫苗等生物制藥前沿領域。組建了具備豐富經驗且富有創造性的研發團隊。
3大治療領域
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重大傳染疾病
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惡性腫瘤
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自身免疫疾病
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- 23 項
- 研究成果
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- 8 項
- 國內專利技術
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- 20 項
- 國外專利技術
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- 3 個
- 治療領域
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- 5 個
- 技術平臺
5大技術平臺
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mRNA
mRNA藥物開發平臺采用先進的技術，使加帽共轉錄生產mRNA通過一步純化即可高效快速的獲得mRNA原液，工藝簡單，生產周期短，易放大。產品模塊化設計，技術平臺拓展性強，可迅速開發多種mRNA產品；引入修飾堿基，免疫原性低，安全性好；具有自主知識產權的脂質體平臺技術及商業化生產經驗。平臺開發的新冠疫苗（度恩泰）是我國首個獲批的mRNA疫苗。
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抗體工程改造
基于CADD的抗體工程改造平臺，通過抗體工程改造抗體的親和力、效應功能、血漿半衰期、免疫原性、特異性和穩定性等方面，可改善抗體的藥效、安全性和藥代動力學等性質。
利用Discovery Studio等計算機輔助模擬技術搭建的抗體工程改造平臺，旨在開發pH依賴型抗體、Probody等，以期獲得更加安全有效的抗體、ADC藥物。
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噬菌體和酵母展示
展示平臺以噬菌體和酵母展示技術為核心，兩個技術相輔相成，互相補充。噬菌體展示技術庫容量大，篩選簡便，抗體發現周期更短。酵母展示技術借助真核表達系統，保證了抗體等真核蛋白的正確表達，通過分選型細胞流式儀，檢測和篩選同步進行，更容易做到優中取優。目前已經通過該展示平臺完成了抗體親和力成熟的多個項目，構建了篩選腫瘤組織激活型抗體的自封閉篩選系統。
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酶法定點修飾
巨石生物具有先進的生物大分子定點修飾技術平臺，掌握了酶法PEG定點修飾技術、位點特異性抗體藥物偶聯（ADC）技術、雙特異性抗體制備技術等。
全球創建并首次使用基因工程技術對轉谷氨酰胺酶進行改造，無需對抗體進一步改造，即實現定點偶聯，并增加其對反應位點的選擇性、反應活性，打破了國際上該技術的壟斷，填補了我國該領域的技術空白，擁有全球獨家專利。
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納米遞送
納米遞送技術平臺：深入研究了LNP的微觀結構及形成機制，發明了具有自主知識產權的制備工藝和檢測技術，解決了LNP產品常見的空載率高、熱力學不穩定、儲存條件苛刻等問題。基于平臺開發的產品粒徑非常均一、穩定性好、mRNA包封率高，更容易被免疫系統攝取，能更有效的轉染和表達。
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創新藥部分在研管線
| 藥物名稱 | 時間 | 適應癥 | 產品介紹 |
| 烏司奴單抗注射液 | 2024年11月上市申請獲得受理 | 成人和兒童斑塊狀銀屑病 | 烏司奴單抗注射液是一種全人源 IgG1κ單克隆抗體，為IL-12/IL-23 p40抑制劑，烏司奴單抗與 IL-12 和 IL-23 的 p40 蛋白亞單位以高親和力特異性結合，阻斷 IL-12 和 IL-23 與細胞表面受體 IL-12Rβ1 的相互作用，從而抑制IL-12 和 IL-23 介導的信號傳導和細胞因子的級聯反應，進而抑制角質細胞的增生，發揮治療銀屑病藥效作用。該產品按照治療用生物制品3.3 類申報，適應癥為成人和兒童斑塊狀銀屑病。本次申請主要是基于一項關鍵III期臨床試驗，入組患者為對任一系統性治療（包括環孢素、甲氨喋呤（MTX）、PUVA（補骨脂素和紫外線 A）、阿維A 膠囊）不應答、有禁忌或無法耐受的中度至重度斑塊狀銀屑病成人患者。臨床試驗結果顯示烏司奴單抗注射液與原研藥喜達諾?于治療中度至重度斑塊型銀屑病受試者的有效性高度一致，且安全性良好。烏司奴單抗注射液治療銀屑病療效好，穩定期給藥間隔為每 12 周給藥一次，具有顯著的臨床應用優勢。 |
| 藥物名稱 | 時間 | 適應癥 | 產品介紹 |
| SYS6010 | 2024年12月被藥審中心納入突破性治療品種名單 | 單藥用于經EGFR-TKI和含鉑化療治療失敗的EGFR 突變陽性晚期非小細胞肺癌（NSCLC） | 肺癌是中國和全球發病率和死亡率最高的惡性腫瘤，嚴重威脅人類健康。多數肺癌患者確診時已分期較晚，其中，Ⅲ期患者的5 年生存率約20%，Ⅳ期患者的 5 年生存率低于 5%，中位生存期為7 個月。 亞裔和中國 NSCLC 患者的 EGFR 基因突變陽性率為40-50%。EGFR突變陽性晚期 NSCLC 靶向治療的療效與分子分型關系已在臨床實踐中得到充分證實，EGFR-TKI 目前已成為 EGFR 突變陽性晚期NSCLC 的一線標準治療，TKI 治療失敗后標準治療為含鉑雙藥化療±貝伐珠單抗。但經EGFR-TKI 及化療治療失敗的 EGFR 突變陽性 NSCLC 患者，整體預后較差，該人群仍存在未被滿足的臨床需求。 目前該產品在多種實體瘤的開發正在進行中，現有臨床數據證實該產品單藥在該適應癥中的療效顯著優于標準治療。該產品獲突破性治療認定，將有助于進一步促進與監管機構的溝通，加快開發進度。 |
| 在研藥物 | 種類 | 靶點 | 適應癥 | 階段 |
| 烏司奴單抗注射液 | 單抗 | IL-12/IL-23p40 | 中重度斑塊銀屑病 | 已遞交上市申請 |
| 恩朗蘇拜單抗 （SG001） |
單抗 | PD-1 | 1L 復發或轉移性宮頸癌 | 關鍵臨床試驗 |
| 重組人源化抗 HER2 單抗- MMAE 偶聯藥物注射液（DP303c） | ADC | HER2 受體 | 乳腺癌 | 關鍵臨床試驗 |
| 帕妥珠單抗注射液 | 單抗 | HER2 | 乳腺癌 | 關鍵臨床試驗 |
| SYS6010 | ADC | EGFR | 晚期實體瘤 | 關鍵臨床試驗 |
| 司庫奇尤單抗注射液 | 單抗 | IL-17 單克隆抗體 | 中重度斑塊銀屑病 | 關鍵臨床試驗 |
| SYSA1801 注射液 | ADC | CLDN18.2 | ClDN18.2 陽性 HER2 陰性的胃腺癌 | 關鍵臨床試驗 |
| SYS6002 | ADC | Nectin-4 | 尿路上皮癌、晚期實體瘤 | I/II 期 |
| SYS6011 注射液 | 單抗 | / | 晚期實體瘤 | I 期 |
| SYS6005 | ADC | ROR1 | 晚期腫瘤 | I 期 |
| SYS6043 | ADC | / | 晚期實體瘤 | I 期 |
| SYS6023 | ADC | / | 晚期實體瘤 | I 期 |
| SYS6016 注射液 | mRNA 疫苗 | RSV 疫苗 | 預防由 RSV 感染引起的下呼吸道疾病 | I 期 |
| SYS6026 注射液 | mRNA 疫苗 | HPV 疫苗 | 人乳頭瘤病毒（HPV）16/18型相關高級別鱗狀上皮內病變（HSIL） | I 期 |
| 在研藥物 | 臨床數據發表 |
| DP303c 注射液 （重組人源化抗 HER2 單抗－MMAE 偶聯藥物注射液） |
2024 年 8 月，DP303c 治療 HER2 表達的晚期實體瘤的 I 期臨床研究結果發表在國際期刊 npj Precision Oncology （IF 7.9）。研究結果顯示，DP303c 在HER2 表達的晚期實體瘤，尤其是 HER2 表達的乳腺癌中展現出良好的療效。 |
| 注射用 SYS6002 （抗人 Nectin-4 單克隆抗體偶聯藥物） |
2024 年 1 月，用于治療晚期實體瘤的 I 期臨床研究成果在2024 年ASCO-GU大會上展示（編號：B622）。初步結果顯示 SYS6002 在宮頸癌和尿路上皮癌等晚期實體瘤中體現了明確的療效信號，且耐受性良好。 2024 年 5 月，用于治療晚期實體瘤的 I 期臨床研究成果在2024 年ASCO大會上，以壁報的形式發表（編號：3151）。初步結果顯示 SYS6002 在晚期實體瘤患者中出現了明確的療效信號，且耐受性良好。 |
| SG001 （恩朗蘇拜單抗注射液） |
2024 年 5 月，SG001 單藥用于復發或轉移性宮頸癌的 Ib 期臨床研究結果發表于國際期刊 Cancer Communications（IF 20.1）。研究結果顯示 SG001 單藥展現出良好的療效，且安全性可控，在復發或轉移性宮頸癌未來的聯合治療中具有巨大的潛力。 2024 年 5 月和 10 月，SG001 單藥用于復發或轉移性宮頸癌的II 期臨床研究結果分別發表 于 2024 年 ASCO 年 會 （ 以 壁 報 的 形 式 發 表 （ 編 號：5526 ））和國際期刊Gynecologic Oncology（IF 4.5）。研究結果顯示，SG001 單藥在PD-L1 陽性的復發性/轉移性宮頸癌患者中顯示出持久的抗腫瘤活性和可接受的安全性。 2024 年 11 月，SG001 聯合鉑基礎化療聯合或不聯合貝伐珠單抗用于復發或轉移性宮頸癌的 III 期安全性導入期結果被 2025 年美國婦科腫瘤學會年會（SGO）以poster tourpresentation 的形式接收。 |
| 烏司奴單抗注射液 （SYSA1902） |
2024 年 11 月，烏司奴單抗注射液在治療中重度斑塊狀銀屑病患者的III 期試驗結果在2025 年美國皮膚病協會年會（AAD）上以電子壁報形式接收。 |